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Usa: strizzato un occhio alla terapia genica

Usa: strizzato un occhio alla terapia genica Negli Usa avviata nuova collaborazione contro le malattie degenerative della retina 9 luglio 2009 - Diamo un'occhiata alla terapia genica: consente di curare, tra l'altro, una serie di malattie degenerative della retina. Infatti, sostituendo i geni responsabili della patologia con geni sani si risolve il problema alla radice: intervenendo sul codice della vita si può così salvare la vista. A questo scopo è stata avviata negli Usa una collaborazione tra la Foundation Fighting Blindness (FFB: Fondazione americana per la lotta alla cecità) e l'Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC). Per mettere a punto nuove cure occorre naturalmente più sperimentazione: oltre al ricorso alle staminali, la terapia genetica è una delle strade maestre del futuro della medicina. Per ora si è in una fase preliminare: si stanno conducendo sperimentazioni pilota in diverse università americane (tra cui la University of Pennsylvania, che sta studiando l'acromatopsia, una malattia genetica retinica a causa della quale si percepisce un solo colore); una volta ottenuta l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) – l'organismo governativo statunitense che si occupa dell'autorizzazione dei protocolli terapeutici e dei farmaci – il progetto potrà procedere. Se un giorno la terapia genica avrà successo potrà consentire, ad esempio, di curare malattie come l'amaurosi congenita di Leber, la retinite pigmentosa, la malattia di Best o quella di Stargardt. Dunque, intervenire sui geni è... un colpo di genio! Fonte: FFB

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