Alla ricerca delle staminali salva-vista

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Si sta tentando su cavie la terapia genica per bloccare le degenerazioni retiniche

cavia_laboratorio_topolino_web-photospipf504e44d12cf42d3f12800d96439791f.jpgSiamo ancora in alto mare per poter trattare con successo, negli esseri umani, le degenerazioni retiniche mediante la terapia genica. Eppure sperimentalmente vengono fatti periodicamente dei passi avanti significativi: le staminali per “curare” la retina possono essere ottenute dal midollo osseo; dunque queste cellule progenitrici possono essere sviluppate sino a diventare cellule nervose.

Un gruppo di ricercatori americani ha sperimentato, su un gruppo di topolini, l’inserimento di un transgene (RPE65 [che sintetizza per una proteina che entra nel ciclo del retinolo, indispensabile per garantire la funzionalità della retina]]) per condizionare positivamente lo sviluppo retinico. Grazie a una specie di “cavallo di troia” virale, il gene sano è arrivato dentro il DNA delle cellule della retina per bloccare o rallentare l’evoluzione [degenerazione maculare legata all’età. L’obiettivo di proteggere lo strato dei fotorecettori e di preservare lo spessore della retina neurale sarebbe quindi stato raggiunto: nel modello murino, i test elettroretinografici e optocinetici “hanno confermato che la funzione visiva è significativamente migliorata”. dna-animazio6b00-176ce.gif

In conclusione, scrivono i ricercatori su Molecular Therapy:

Questo paradigma sperimentale offre una terapia cellulare minimamente invasiva che può essere somministrata sistemicamente [attraverso il flusso sanguigno, ndr] e, superando la necessità di una chirurgia oftalmica invasiva, offre il potenziale di arrestare la progressione dell’AMD allo stadio precoce e altre patologie che colpiscono l’RPE [lo strato retinico chiamato epitelio pigmentato, ndr].

Fonte: Molecular Therapy