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Un “cavallo di Troia” contro la coroideremia

Coroideremia (Foto fondo oculare: Eye Text)
Devono vedere almeno un decimo, essere maschi maggiorenni, avere ricevuto una diagnosi di coroideremia(una malattia oculare rara che colpisce lo strato del bulbo che nutre la retina); ma per il resto devono godere di buona salute. È questa la “carta d’identità” dei volontari che, per due anni, in Gran Bretagna ricevono un trattamento sperimentale che consiste in una terapia genica. Ciò significa che viene praticata loro un’iniezione sotto la retina (in prossimità della zona centrale), nella speranza che i geni sani iniettati vadano a sostituire correttamente quelli malati grazie a un prezioso "alleato": il virus del raffreddore (usato come vettore e preventivamente svuotato del suo contenuto), una sorta di cavallo di Troia che apre le porte del DNA per “curarlo”.

Gli scienziati, diretti dall’Università di Oxford, hanno pubblicato una lettera sul New England Journal of Medicine il 29 aprile 2016. “Abbiamo constatato – scrivono i ricercatori – che i precoci miglioramenti osservati in due pazienti su sei studiati sono rimasti per 3,5 anni dopo il trattamento, nonostante una degenerazione progressiva negli altri occhi (di controllo)". Su questi ultimi "non sono stati effettuati interventi e la loro acuità visiva era inizialmente migliore". Tuttavia, gli occhi non trattati sono peggiorati in cinque casi su sei, mentre quelli sottoposti a trattamento "solo" nella metà dei casi.

La strada da percorrere non è breve, ma questi nuovi risultati fanno ben sperare. La sperimentazione – intitolata “Terapia genica contro la cecità causata dalla coroideremia” – dovrebbe coinvolgere complessivamente dodici pazienti e durerà almeno fino a febbraio 2017.

Fonti principali: The New England Journal of Medicine, ClinicalTrials-Usa

Sostituzione di sequenze

Fonte: S. Raffaele di Milano (schema ideato per una precedente ricerca, tratto dal web)


Pagina pubblicata il 29 aprile 2016. Ultimo aggiornamento: 15 giugno 2016


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