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Terapia genica per “difendersi” dalla retinite pigmentosa

Terapia genica per “difendersi” dalla retinite pigmentosa Una molecola sperimentale conferirebbe neuroprotezione ai fotorecettori retinici 15 luglio 2015 - Proteggere i fotorecettori è indispensabile per preservare le capacità visive. Una malattia genetica come la retinite pigmentosa, che causa la perdita progressiva del campo visivo a partire dalla periferia, attualmente è considerata incurabile. Ciò significa che, nelle persone colpite, è in atto un “conto alla rovescia” fino all’ipovisione e alla cecità. Eppure ci sono équipe di scienziati che stanno tentando la strada della terapia genetica. In particolare una squadra di ricercatori dell’Università di Oxford – in collaborazione con l’Università della Florida e l’ateneo dell’Australia occidentale – ha sperimentato un fattore protettivo dei fotorecettori chiamato CNTF. Quindi si mira a rendere più longeve cellule della retina che, per qualche ragione, hanno un codice geneticamente programmato per l’“autodistruzione” (apoptosi o morte cellulare). I risultati, attualmente ottenuti su cavie (topi di laboratorio), dovranno però essere confermati sugli esseri umani.

Fonti: Molecular Therapy , University of Oxford


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