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Terapia genica, nuovo passo avanti contro la cecità

Topo mutante con Dna Terapia genica, nuovo passo avanti contro la cecità Un giorno si potranno curare la retinite pigmentosa e la degenerazione maculare intervenendo sul Dna 17 ottobre 2008 - Un topo ci ‘salverà’ dalla cecità? Per ora si tratta solo di una terapia sperimentale, ma visto che si è intervenuti direttamente sul Dna – il codice della vita che struttura anche le capacità visive – la strada è molto promettente. Ricercatori del Massachusetts General Hospital e della Harvard Medical School (Usa), in collaborazione con studiosi giapponesi, sono riusciti a ridare la vista a cavie di laboratorio grazie a una strategia genetica a base di proteine sensibili alla luce. “Questa è la dimostrazione del principio che un giorno – prevede Richard Masland, direttore del laboratorio di neurobiologia cellulare dell’ospedale del Massachusetts – ci consentirà di rimediare allaDna ruotante cecità di persone affette da malattie come la retinite pigmentosa e la degenerazione maculare”. Questo perché - scrivono i ricercatori - la perdita dei fotorecettori [...] porta alla cecità irreversibile. Mentre per un verso gli studiosi aspirano a nuove terapie, per un altro verso frenano: “Ci sono parecchi ostacoli che dobbiamo superare - avverte il Prof. Masland - prima di poter cominciare i test clinici [sugli esseri umani], ma sono ottimista: questo lavoro un giorno potrebbe fare una grande differenza per chi altrimenti non vedrebbe affatto”. Lo studio ha indagato l’effetto di due proteine sensibili alla luce che si trovano nella retina: la melanopsina e la canal-rodopsina-2. Le cellule retiniche dette “gaglionali” sono specializzate: ricevono i segnali forniti dai coni e dai bastoncelli stimolati dalla luce, trasportando il segnale bioelettrico sino al cervello attraverso il nervo ottico (simile ad un cavetto dati). Dunque la squadra di ricercatori ha utilizzato come ‘cavallo di Troia’ un virus del raffreddore preventivamente reso innocuo: svuotato del suo contenuto genetico originale, è stato riempito con materiale genetico ‘sano’ ed è stato iniettato nell’occhio. In questo modo si è trasportato il gene responsabile della produzione di melanopsina e della canal-rodopsina-2 attraverso la retina delle cavie da laboratorio, i cui fotorecettori erano andati incontro a degenerazione proprio a causa della carenza di questa proteina.

Fonti: PNAS, Eureka Referenza originale: Bin Lin, Amane Koizumi, Nobushige Tanaka, Satchidananda Panda, and Richard H. Masland. “Restoration of visual function in retinal degeneration mice by ectopic expression of melanopsin“. PNAS 2008 105:16009-16014; published ahead of print October 3, 2008, published on paper October 14, doi:10.1073/pnas.0806114105. Per l’Abstract clicca qui


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