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Terapia genica, negli Usa nuovo successo sugli animali

DNATerapia genica, nuovo successo Usa sugli animali Contro l’amaurosi congenita di Leber si proverà a trattare il secondo occhio umano 4 marzo 2010 - La terapia genica non ‘chiude’ al secondo occhio. Dopo miglioramenti monolaterali ottenuti sui malati di amaurosi congenita di Leber (un gruppo di malattie ereditarie che causano degenerazione retinica e cecità) si è tornati alla sperimentazione sugli animali. Le iniezioni del gene sano sono state effettuate sotto alla retina di cani e delle scimmie: una seconda iniezione nel secondo occhio, a distanza di due settimane dalla prima, non ha avuto effetti collaterali significativi sul loro sistema immunitario. La vista è migliorata in tutti i cani in cui era stata indotta una cecità congenita. Grazie alle iniezioni il gene sano va a sostituire quello malato (l’RPE65) nelle cellule retiniche usando come ‘cavallo di Troia’ un vettore virale (quello del raffreddore preventivamente svuotato del suo contenuto genetico). In questo modo viene prodotto unla retina canina ha risposto positivamente alla terapia genica contro l'amaurosi congenita di Leber enzima che ripristina il funzionamento dei fotorecettori della retina dei malati, come già è stato constatato sui 12 pazienti precedentemente trattati. I ricercatori dell’Università della Pennsylvania e del Children’s Hospital di Philadelphia (Usa) hanno pubblicato un articolo su Science Translational Medicine: “Abbiamo ideato questo studio – spiega Jean Bennett, professore di Oftalmologia presso il Kirby Center (Pennsylvania University) – per indagare le conseguenze immunologiche della somministrazione della terapia genica per iniezione nel secondo occhio dopo aver trattato il primo. La buona notizia è che negli animali la seconda iniezione è benigna come la prima”. Sebbene abbiano provocato minime infiammazioni oculari, la visione degli animali è migliorata, tanto che secondo i ricercatori la terapia può essere considerata “sicura ed efficace”.

Leggi anche: “Iniezioni di geni contro la cecità

Fonti: University of Pennsylvania School of Medicine, Science Translational Medicine .


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