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Retinite pigmentosa, promettente un approccio combinato

Retinite pigmentosa, promettente un approccio combinato Terapia genica e staminali retiniche potrebbero in futuro concorrere al trattamento di una malattia oculare ancora oggi incurabile 3 febbraio 2016 - Più geni sani, miglior vista. Sembra essere questa l’equazione che caratterizza potenziali trattamenti futuri per la retinite pigmentosa, la più comune malattia genetica rara tra quelle oculari. Infatti scienziati che lavorano negli Usa, utilizzando una nuova sofisticata tecnica genetica – chiamata CRISPR/Cas9 –, che consente loro di tagliare le sequenze malate e poi d’innestare le sequenze sane del DNA, hanno intrapreso una strada che potrebbe teoricamente consentire di curarla. Ancora oggi, tuttavia, non esistono ancora cure approvate per la retinite pigmentosa. I ricercatori della Colombia University e dell’ Università dell’Iowa hanno riprogrammato geneticamente delle cellule della pelle fino a farle regredire allo stadio di staminali, facendole poi sviluppare in cellule nervose retiniche. A questo è stata associata la terapia genica: è stato corretto uno dei principali geni difettosi che causano la retinite pigmentosa utilizzando come veicolo dei batteri. Tuttavia gli studiosi non hanno poi potuto impiantate le staminali col corredo genetico corretto perché la tecnica CRISPR/Cas9, persino negli Usa, non è ancora approvata per manipolazioni del DNA negli esseri umani. Eppure, potenzialmente si potrebbe ottenere, come già riscontrato in cavie animali, un miglioramento delle capacità visive. Negli esseri umani fino ad oggi si sono avuti risultati apprezzabili a livello genetico – a livello oculare – solo sull’amaurosi congenita di Leber. Dunque bisognerà attendere ulteriori sperimentazioni sugli esseri umani per essere certi di poter restituire almeno parzialmente la visione perduta (se esistono certe condizioni). Inoltre non si conosce ancora il beneficio reale di queste tecniche, neanche a livello sperimentale, sugli uomini, mentre diversi studi sono stati precedentemente condotti su cavie. Infine va detto che sono stati pubblicati i primi risultati ottenuti, invece, con un collirio contenente il fattore di crescita nervoso NGF ( Nerve Growth Factor ). Anche se si tratta di una sperimentazione, la strada sembra promettente ( approfondisci ).

Fonte principale: Scientific Reports (Nature)

Ultima modifica: 3 marzo 2016


Pagina pubblicata il 3 febbraio 2016. Ultimo aggiornamento: 22 agosto 2016


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