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Quelle cellule retiniche senza ciglia

Secondo una ricerca internazionale possibili nuove terapie per l’AMD secca basate su staminali riprogrammate

Cellule dell'EPR con ciglia (foto al microscopio elettronico di Ruchi Sharma, Ph.D., NEI)Le ciglia delle cellule contenute in uno strato della retina particolarmente importante, l’epitelio pigmentato retinico, avrebbero un ruolo essenziale per la sopravvivenza dei nostri fotorecettori. Dunque, ricorrendo a cellule staminali si sono ottenuti risultati incoraggianti in pazienti colpiti dalla forma secca di degenerazione maculare legata all’età (AMD), patologia ancora incurabile che, nei Paesi benestanti, è attualmente la prima causa di cecità (centrale). Lo hanno scoperto scienziati che lavorano principalmente presso il National Eye Institute (NEI), istituzione pubblica americana che si occupa di oftalmologia, assieme a scienziati tedeschi e indiani: il loro studio internazionale è stato pubblicato il 2 gennaio 2018 da Cell Reports.

Non a caso le ciliopatie, malattie di origine genetica, spesso coinvolgono la retina (oltre ai polmoni). Tuttavia in precedenza i difetti del cilium erano stati associati a numerose patologie ereditarie quali la retinite pigmentosa, ma non si era parlato invece di degenerazione maculare legata all’età. [1]

“I difetti nelle ciglia – spiega il sito di Cordis (che raggruppa i progetti di ricerca UE) – influiscono in modo negativo su numerose vie di segnalazione cellulare fondamentali per lo sviluppo cellulare”. Pertanto studi di questo genere contribuiscono alla comprensione di un’ampia serie di malattie, che possono manifestarsi anche con più sintomi. I ricercatori spiegano ciò che hanno fatto per migliorare la funzionalità della retina:

Dimostriamo che l’epitelio pigmentato retinico (EPR), essenziale per lo sviluppo e il funzionamento dei fotorecettori, richiede, per una sua completa maturazione, un cilium primario funzionante e che nelle ciliopatie i difetti nella maturazione dell’EPR precedono la degenerazione dei fotorecettori.
Una ciliogenesi potenziata farmacologicamente con cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), derivate dall’EPR, porta a cellule mature e pienamente funzionali.

Gli autori della ricerca precisano che le staminali riprogrammate sono state ottenute dal sangue degli stessi pazienti in cui sono state poi impiantate chirurgicamente nella retina, in abbinamento a un farmaco che ha consentito alle nuove cellule di rigenerare correttamente l’EPR. Infine avvertono che le nuove sperimentazioni basate sulla terapia genica potranno funzionare sui fotorecettori solo se non sono presenti mutazioni genetiche che coinvolgono l’epitelio pigmentato retinico.

Fonti: Cell Reports, NIH, Cordis (European Union)

[1Fonte: Retina Suisse


Pagina pubblicata il 3 gennaio 2018.


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