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Nuova luce con la terapia genica

Nuova luce con la terapia genica Le speranze dei malati di retinite pigmentosa. La rivista Human Gene Therapy fa il punto sullo stato dell’arte medica 15 maggio 2012 - Nuovi orizzonti di cura si dischiudono per chi è affetto da malattie retiniche incurabili. Se la loro causa è genetica gli scienziati possono, in linea di principio, andare alla radice del problema “riparando” direttamente il DNA. A fare il punto sullo stato dell’arte medica oculistica dal punto di vista genetico ci ha pensato l’ultimo numero di Human Gene Therapy, rivista della Società europea di terapia genica e cellulare. Se risultati incoraggianti sono stati ottenuti sull’amaurosi congenita di Leber, non altrettanto si può già dire con la retinite pigmentosa , una malattia genetica ancora più complessa perché causata da una cinquantina di geni. Astra Dinculescu dell’Università della Florida e i suoi colleghi dell’Università della Pennsylvania e di altre università hanno dimostrato teoricamente l’efficacia di una terapia genica che consentirebbe di guarire almeno da un tipo di retinite pigmentosa rimpiazzando uno o più geni mutanti (come già fatto su cavie di laboratorio). Dopo una ventina d’anni di ricerche promettenti e di test – condotti prevalentemente su animali ma ultimamente anche su esseri umani – il Prof. Robin Ali del London Institute of Ophthalmology si dice “ottimista riguardo alle prospettive future della terapia genica retinica”. Questo principalmente perché è stato dimostrato che il tessuto nervoso della retina è accessibile all’innesto di geni sani sfruttando come vettori dei virus preventivamente svuotati del loro contenuto genico e in cui sono state introdotte le sequenze genetiche corrette.

Fonti principali: Human Gene Therapy , Oftalmologia Sociale.


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