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Alla ricerca della cura della retinite pigmentosa

Dna rotanteAlla ricerca della cura della retinite pigmentosa Nuovo passo avanti con la terapia genica: con le nanoparticelle si mira a prevenire la cecità 14 giugno 2010 - Una microcapsula per riparare il dna della retina e impedire di piombare nell’oscurità. L’hanno messa a punto scienziati dell’Università dell’Oklahoma (Usa), che sono riusciti a trasportare i geni sani all’interno delle cellule retiniche malate: se si riuscirà o sostituire tutti i geni difettosi che provocano la retinite pigmentosa , un giorno si potrà guarire da questa malattia genetica. Attualmente è però considerata una malattia oculare incurabile a carattere degenerativo, che provoca una riduzione della visione notturna e del campo visivo periferico sino alla cecità. Gli scienziati stanno, quindi, provando a ‘disinnescare’ quell’orologio genetico che porta alla distruzione delle cellule retiniche e, in particolare, dei fotorecettori che rendono possibile la visione. Secondo i ricercatori delle capsule trasporta-geni, un meraviglioso frutto della nano-tecnologia, si sono rivelate molto efficaci in un modello animale; esse contengono un promotore dell’opsina ­– proteina indispensabile per il funzionamento delle cellule retiniche ­– e le sequenze genetiche corrette. “è stato dimostrato che le capsule – scrive l’Università di Oklahoma – sono molto efficaci, veicolando le terapie nell’occhio fino al punto designato entro 15 minuti tra arrivo e propagazione del messaggio di riparazione genetica alle cellule vicine”. Nello studio si sono confrontati gli effetti di iniezioni effettuate sotto alla retina su due gruppi di topi mutati: al primo gruppo veniva iniettato il farmaco assieme ai geni sani, mentre nel secondo solamente un placebo Topo mutante con Dna(soluzione salina). Ebbene, nel primo gruppo – scrivono i ricercatori – “la funzione dei bastoncelli (misurata con l’ elettroretinogramma ) ha mostrato un miglioramento modesto ma statisticamente significativo”, mentre “la prevenzione della degenerazione dei coni è stata totale”.Questo approccio è particolarmente interessante a livello oculare, poiché – rileva Robert E. Leonard –, oculista del Dean McGee Eye Institute, “al di fuori della terapia genica siamo incapaci di trattare questi pazienti” (colpiti dalla retinite pigmentosa). La strada della terapia genica si sta tentando non solo per le malattie oculari, tra cui anche l’ AMD (la forma secca è considerata incurabile), ma anche per il cancro alla vescica o il diabete (vedi retinopatia diabetica ). Nota: questa ricerca è stata finanziata dal National Eye Institute (Usa) e dalla Foundation Fighting Blindness.

Fonti: University of Oklahoma , Faseb

Ultima modifica: 17 giugno 2010.


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